深入了解该治疗计划

关于我们

麻省总医院的 NMO 临床和研究实验室是新英格兰地区第一家为患有以下疾病患者服务的专业机构,包括NMO、MOG(髓鞘少突胶质细胞糖蛋白)谱系障碍、横贯性脊髓炎以及中枢神经系统其他罕见自身免疫性疾病患者。在这里,我们专攻这些罕见疾病,因为攻破这些疾病非常重要。

在这里,您有望看到在该领域的先锋医生。您可以参与临床试验,和我们一起增加对您自身特殊疾病的认识。您还可能找到患有类似疾病的患者团体。

我们治疗的疾病

研究和临床试验

Doctor and patient at desk
为 CIRCLES 生物标本研究搜集信息

NMO 实验室积极参与研究,以增进知识、改善护理、发掘新疗法,并最终找到 NMO 和 MOG 谱系障碍的治愈疗法。

我们在查尔斯镇最先进的神经免疫学实验室进行研究和临床试验,并与业界一同携手进行参与现有药物再利用的新型临床试验,以治疗这些罕见的神经免疫学疾病。

当前研究

  • 神经免疫性疾病的新生物标记:正如水通道蛋白-4 和 MOG 抗体改变了 NMOSD 患者的治疗域,我们正在寻找新的抗体和特异性免疫细胞,用以识别患有其他神经系统自身免疫性疾病的患者)。
  • 家族性横贯性脊髓炎的遗传学研究:我们发现了家族性横贯性脊髓炎患者的第一个基因突变。我们正在积极招募更多的横贯性脊髓炎患者进行测试,而且已经构建了有这些突变的小鼠模型,以便了解这些突变在该疾病中发挥的作用。
  • NMO 和 MOG 的小鼠模型:NMO 和 MOG 抗体疾病的小鼠模型在我们开发耐受疗法的工作中至关重要。耐受疗法对免疫系统进行再教化,使其停止攻击自身的脊髓和视神经。该疗法给患者带来了持久性治愈的希望,而无需长期使用免疫抑制药物。
患者血液样本对该研究的成功非常关键。我们与我们的患者、MGH 生物库以及 CIRCLES 生物知识库(由 Guthy Jackson 研究基金会赞助)共同协作,确保持续可靠地供应样本,用于我们各种不同的研究项目

当前进行的临床试验

我们目前正开展两项受赞助的 NMO 研究:

Eculizumab 用于儿童 (Alexion) - 现正招募

Ravulizumab  用于成人 (Alexion) - 现正招募

如要报名参加,请发送邮件至 mlevy11@mgh.harvard.edu 联系 Levy 博士,或致电 617-724-3627

患者可能已经获悉,在 2019 年 6 月下旬,FDA 批准了治疗 NMOSD 的第一种药物。这种药物是 eculizumab,由 Alexion 公司生产,其品牌名称为 Soliris。它被批准用于治疗抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体呈阳性的 NMOSD 成人患者。Soliris 是一种静脉注射药物,必须每两周用一次药,适用于 NMO 患者。而在儿童中进行的 Eculizumab 试验有可能扩大患者人数,引起更多儿童的 AQP4抗体呈阳性。第二项试验是针对用药的调整,能使患者减少输液的频率,让患者能够每 8 周用药一次而非每 2 周就得用药。

我们希望尽快开展 MOG 抗体疾病的临床试验。

如果你想参加我们正在招募患者的任何一项试验,请咨询您的医生。

我们期待在未来开展更多的试验,并在研究成果可供我们的患者使用时公布研究信息。

教育与外展服务

Matiello 博士在 2019 年波士顿患者日发表讲话。
Matiello 博士在 2019 年波士顿患者日发表讲话。

NMO 临床和研究实验室是一个关于 NMOSD 和相关疾病的教育中心。

对于专业人士,我们有研究员奖励金项目,可招收住院医师,并提供教育计划。我们正在努力提高世界各地的医生对这些常不为人知的疾病的认识。

对于患者和一般公众,我们正在提高大家对 NMO 和 MOG 谱系障碍的认知,增强对这些疾病名称的认知度,促进对隐形慢性病的了解。实验室将会有自己的教育计划,也会与其他机构合作,为患者及其群体提供学习了解的机会,包括举办年度“患者日”,该活动由Brigham 妇女医院主办,赞助单位是 Guthy Jackson 慈善基金会 。

最新活动包括:

  • 2019 年 10 月 5 日:麻省总医院的 NMO 临床和研究实验室与 Brigham 妇女医院神经科联合举办,由Guthy Jackson 基金会赞助,在 Brigham 妇女医院为 NMOSD 患者主办了一天的会议活动。两家医院的专家以及来自梅奥医学中心的 Vanda Lennon 博士(NMO中 的AQP4 抗体正是由Vanda Lennon 博士发现的),在一整天的活动中分享了在该领域治疗和研究方面的最新进展,并回答了患者的问题。该活动吸引了来自新英格兰地区的 60 多位患者和医护人员。
  • 2019 年 10 月 4 日:NMO 临床和研究实验室举办了 CME 课程,内容涵括对视神经脊髓炎的认知和研究方面的进展。超过 40 位专业人士参加了这个在波士顿 Liberty 酒店举行的项目活动及晚宴。

 

患者资源

Guthy Jackson 基金会

Guthy Jackson 基金会

资助 NMO 的病理生理学和生物化学研究

针对 NMO 的 Sumaira 基金会

针对 NMO 的 Sumaira 基金会

致力于提高全球性 NMO 认识的非营利性组织

Siegel 罕见神经免疫疾病协会 (SRNA)

Siegel 罕见神经免疫疾病协会 (SRNA)

支持患罕见神经免疫疾病患者的国际性非营利性组织

国家罕见疾病组织

国家罕见疾病组织

致力于为罕见疾病患者服务的患者维权组织

“Patients Like Me”团体

“Patients Like Me”团体

由患者为主导的团体,在这里您可以分享自己的经历和向他人学习

援助基金

援助基金

为符合资格的患者提供经济支持,包括出行费和共付费。

NeedyMeds

NeedyMeds

为患者与提供医疗保健费用资助的项目建立联系

PAN 基金会

PAN 基金会

该“患者访问网络”为患者提供自付医疗费用帮助

RxAssist

RxAssist

患者援助计划的综合目录

180 项医学奖学金

180 项医学奖学金

针对横贯性脊髓炎患者和其他疾病患者的高校奖学金



儿科诊所

Tanija Chitnis Tanuja Chitnis, MD

  • Professor of Neurology, Harvard Medical School
  • Director, Mass General Brigham Pediatric Multiple Sclerosis Center, Massachusetts General Hospital
  • Director, Translational Neuroimmunology Research Center, Brigham and Women’s Hospital
  • Director, CLIMB Study, Mass General Brigham Multiple Sclerosis Center, Brigham and Women’s Hospital

儿科研究

Tanija Chitnis Michael Levy, MD, PhD

  • Director, NMO Clinic and Research Laboratory
  • Research Director, Division of Neuroimmunology & Neuroinfectious Disease

其他团队成员

Gabriela Romanow Gabriela Romanow

  • Administrator for Community Relations (Mon - Weds)

Zaida Ortega Zaida Ortega

  • Practice Manager