帕金森病是发展最快的神经系统疾病,目前尚无治愈方法。McLean医院和美国麻省总医院的一组科学家和医生在《新英格兰医学杂志》上报道了一种新的神经外科技术,一名帕金森氏症患者接受了从他自己的皮肤细胞中提取的多巴胺祖细胞移植到大脑中来治疗他的疾病。患者报告日常生活中运动功能改善,没有出现任何不良反应。

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Bob S. Carter 博士
哈佛大学医学部神经外科主任;
William and Elizabeth Sweet 神经外科教授

在 《 新英格兰医学杂志 》 近期的一篇报道中,我们的科学家、内科医生和外科医生团队报告了一种治疗帕金森病的新方法。这种针对帕金森病的个性化细胞疗法,是由来自麦克莱恩医院、麻省总医院和哈佛医学院的医生和研究人员组成的团队实现的。我已经请我们的团队成员,医生Jeffrey Schweitzer, Todd Herrington和Kwang-Soo Kim博士为我们描述了这种治疗方法背后的概念,以及第一个用这种方法治疗帕金森病患者的实施方法。

Kwang-Soo Kim博士
哈佛大学医学部分子神经生物学实验室主任;
神经病学教授

这种疗法背后的概念是取代在帕金森病中丢失的多巴胺细胞。因为帕金森病主要是由中脑区多巴胺神经元的丧失引起的,因此,多巴胺细胞替代治疗是帕金森病的一种新的疗法。

过去二十年,我的研究目标一直是了解和优化帕金森病细胞替代疗法的各个方面,在本报告中,我们使用了一种称为帕金森病个性化细胞疗法的治疗方法。之所以称为个性化治疗,因为我们实际上是使用患者自身的细胞,并将它们重新编辑为能够产生多巴胺的神经细胞。多年的实验室研究已经证明这一理论,我们建立了这样一个平台.并获得了FDA的批准来治疗第一位患者。

一开始,我们通过活检获取患者的皮肤细胞,并进行细胞培养克隆。我们的下一个关键步骤是弄清楚:如何安全有效地将这些皮肤细胞重新编辑为我们的早期干细胞,即诱导性多能干细胞或IPS细胞。然后,我们优化了将这些IPS细胞转变为脑细胞的方法,这些脑细胞能产生缺失的多巴胺。

本报告的科学基础建立在许多不同研究者多年的工作基础上,我们团队取得的特殊进展之一是开发正确的药剂组合,从而可以对细胞进行安全有效的重编辑。然后,我们在大量的临床前研究中对这些细胞进行检测,以证明它们可以在不形成任何肿瘤的前提下,纠正动物模型中的帕金森病。

Todd M. Herrington 博士 
哈佛大学医学部深部脑刺激项目主任;
神经病学助理教授 

Kim医生的实验室开发的个性化细胞疗法,包括获取帕金森患者的自体细胞在实验室中进行培养转化,然后使用这些细胞在细胞水平纠正大脑的问题。这非常令人兴奋。但是,我们也知道,许多在动物或临床前研究中有效的疗法在人体研究中被证明无效。我们从这位患者身上也学到了很多东西。

现在,我们更好地了解了这些移植的细胞随着时间的推移在MR影像上的表现,以及从这些图像上可以推测这些细胞产生了多少多巴胺,这也是我们假设的第一个检验。因为细胞来源于患者本人,所以细胞不会被患者机体排斥,也不需要使用免疫抑制药物。 

Jeffrey S. Schweitzer 博士
哈佛大学医学部 神经外科医生;
神经外科助理教授

我在该项目中的角色,是将 Kim教授实验室的非凡科学成就、与麻省总医院神经病学和神经外科技术的非凡能力、以及自愿接受这种新疗法的患者努力结合起来。

除此之外,我还参与了设计和改进将细胞安全输送到大脑的新方法。这意味着细胞和大脑将承受更小限度的创伤,并获得理想的生存和结果。为此,我们设计了特殊的技术和设备,将细胞的存活率提高了30%以上。这个团队和我们一起在麻省总医院工作,使我们能够提出正确的问题,这样我们就可以在FDA的指导下,设计一个完整的临床试验,让我们了解这类疗法在未来帕金森病治疗中的作用。

Bob S. Carter 博士
哈佛大学医学部神经外科主任;
William and Elizabeth Sweet 神经外科教授

哈佛医学院的环境,以及麻省总医院和麦克莱恩医院的合作,是将这种新疗法付诸实践的完美孵化器。我们的目标是,继续将这个平台构建为帕金森病的细胞治疗中心。这是一个在哈佛系统内进行合作的机会,建立一支由科学家、外科医生和临床神经病学家组成的理想团队。他们将共同致力于创建帕金森氏症的新疗法,这是非常鼓舞人心的。

当然,重要的是,我们受到第一位患者的启发。他允许我们仔细研究治疗的效果以便与医学领域的同事共享此信息。我们认为我们有足够的信息来开始计划针对更多患者的一期临床试验,这将在FDA和我们当地机构的支持下完成。我们还将与基础科学家和临床医生团队合作继续创新,继续推进和改进这一治疗方法。


Translation of "Collaboration in developing new cell therapy," published in Advances in Motion on May 13, 2020.