NMO临床和研究实验室

关于我们

麻省总医院的 NMO 临床和研究实验室是新英格兰地区第一家为患有以下疾病患者服务的专业机构，包括NMO、MOG（髓鞘少突胶质细胞糖蛋白）谱系障碍、横贯性脊髓炎以及中枢神经系统其他罕见自身免疫性疾病患者。在这里，我们专攻这些罕见疾病，因为攻破这些疾病非常重要。

在这里，您有望看到在该领域的先锋医生。您可以参与临床试验，和我们一起增加对您自身特殊疾病的认识。您还可能找到患有类似疾病的患者团体。

我们治疗的疾病

• 视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)
• MOG 抗体疾病
• 横贯性脊髓炎 (TM)
• 急性播散性脑脊髓炎 (ADEM)

研究和临床试验

NMO 实验室积极参与研究，以增进知识、改善护理、发掘新疗法，并最终找到 NMO 和 MOG 谱系障碍的治愈疗法。

我们在查尔斯镇最先进的神经免疫学实验室进行研究和临床试验，并与业界一同携手进行参与现有药物再利用的新型临床试验，以治疗这些罕见的神经免疫学疾病。

当前研究

• 神经免疫性疾病的新生物标记：正如水通道蛋白-4 和 MOG 抗体改变了 NMOSD 患者的治疗域，我们正在寻找新的抗体和特异性免疫细胞，用以识别患有其他神经系统自身免疫性疾病的患者）
• 家族性横贯性脊髓炎的遗传学研究：我们发现了家族性横贯性脊髓炎患者的第一个基因突变。我们正在积极招募更多的横贯性脊髓炎患者进行测试，而且已经构建了有这些突变的小鼠模型，以便了解这些突变在该疾病中发挥的作用
• NMO 和 MOG 的小鼠模型：NMO 和 MOG 抗体疾病的小鼠模型在我们开发耐受疗法的工作中至关重要。耐受疗法对免疫系统进行再教化，使其停止攻击自身的脊髓和视神经。该疗法给患者带来了持久性治愈的希望，而无需长期使用免疫抑制药物

患者血液样本对该研究的成功非常关键。我们与我们的患者、MGH 生物库以及 CIRCLES 生物知识库（由 Guthy Jackson 研究基金会赞助［英文链接］）共同协作，确保持续可靠地供应样本，用于我们各种不同的研究项目

当前进行的临床试验

我们目前正开展两项受赞助的 NMO 研究：

• Eculizumab 用于儿童 (Alexion) – 现正招募
• Ravulizumab  用于成人 (Alexion) – 现正招募

如要报名参加，请发送邮件至 mlevy11@mgh.harvard.edu 联系 Levy 博士，或致电 617-724-3627。

患者可能已经获悉，在 2019 年 6 月下旬，FDA 批准了治疗 NMOSD 的第一种药物。这种药物是 eculizumab，由 Alexion 公司生产，其品牌名称为 Soliris。它被批准用于治疗抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体呈阳性的 NMOSD 成人患者。Soliris 是一种静脉注射药物，必须每两周用一次药，适用于 NMO 患者。而在儿童中进行的 Eculizumab 试验有可能扩大患者人数，引起更多儿童的 AQP4抗体呈阳性。第二项试验是针对用药的调整，能使患者减少输液的频率，让患者能够每 8 周用药一次而非每 2 周就得用药。

我们希望尽快开展 MOG 抗体疾病的临床试验。

如果你想参加我们正在招募患者的任何一项试验，请咨询您的医生。

我们期待在未来开展更多的试验，并在研究成果可供我们的患者使用时公布研究信息。

教育与外展服务

NMO 临床和研究实验室是一个关于 NMOSD 和相关疾病的教育中心。

对于专业人士，我们有研究员奖励金项目，可招收住院医师，并提供教育计划。我们正在努力提高世界各地的医生对这些常不为人知的疾病的认识。

对于患者和一般公众，我们正在提高大家对 NMO 和 MOG 谱系障碍的认知，增强对这些疾病名称的认知度，促进对隐形慢性病的了解。实验室将会有自己的教育计划，也会与其他机构合作，为患者及其群体提供学习了解的机会，包括举办年度“患者日”，该活动由Brigham 妇女医院主办，赞助单位是 Guthy Jackson 慈善基金会 。

最新活动包括：

• 2019 年 10 月 5 日：麻省总医院的 NMO 临床和研究实验室与 Brigham 妇女医院神经科联合举办，由Guthy Jackson 基金会赞助，在 Brigham 妇女医院为 NMOSD 患者主办了一天的会议活动。两家医院的专家以及来自梅奥医学中心的 Vanda Lennon 博士（NMO中 的AQP4 抗体正是由Vanda Lennon 博士发现的），在一整天的活动中分享了在该领域治疗和研究方面的最新进展，并回答了患者的问题。该活动吸引了来自新英格兰地区的 60 多位患者和医护人员。
• 2019 年 10 月 4 日：NMO 临床和研究实验室举办了 CME 课程，内容涵括对视神经脊髓炎的认知和研究方面的进展。超过 40 位专业人士参加了这个在波士顿 Liberty 酒店举行的项目活动及晚宴。